关于将酒石酸艾格司他胶囊纳入《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》试点项目的公示

发布时间:[2025-3-3 17:36:24] 浏览量:228次

依据《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作（“关爱计划”）申报指南》，现将拟纳入“关爱计划”试点项目的基本信息予以公示，公示时间截止至2025年2月28日。

品种名称：酒石酸艾格司他胶囊

申报单位：北京凯莱天成医药科技有限公司

适应症：I型戈谢病

申报阶段：E阶段：上市后阶段

工作要点：面向戈谢病患者人群，设计调研问卷，收集国内患者体验数据以及治疗偏好，使用定性、定量方法进行分析。

如有异议，请将具体意见发送至邮箱：zhaona@cde.org.cn。

国家药品监督管理局药品审评中心

2025年2月21日